From GlobeNewswire: 2025-05-24 19:17:00

SpringWorks Therapeutics, Inc. heeft een positief advies ontvangen van het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik van het Europees Geneesmiddelenbureau voor het in de handel brengen van mirdametinib, een behandeling voor symptomen van neurofibromatose type 1 bij volwassenen en kinderen. De Europese Commissie zal naar verwachting in het derde kwartaal van 2025 een definitief besluit nemen over de goedkeuring. NF1 treft ongeveer 3 op de 10.000 mensen in de EU, met naar schatting 135.000 patiënten. Mirdametinib heeft veelbelovende resultaten laten zien bij patiënten met symptomen zoals plexiforme neurofibromen.

NF1 is een genetische aandoening met een hoog risico op plexiforme neurofibromen, die ernstige misvorming en pijn kunnen veroorzaken. Mirdametinib heeft een positief veiligheidsprofiel getoond en heeft veelbelovende resultaten behaald bij zowel volwassenen als pediatrische patiënten. Het geneesmiddel heeft een ORR van 41% bij volwassenen en 52% bij pediatrische patiënten, met significante verbeteringen in pijn en kwaliteit van leven. Mirdametinib biedt een belangrijke behandelingsoptie voor NF1-patiënten in Europa.

Het ReNeu-onderzoek heeft veelbelovende resultaten opgeleverd voor mirdametinib bij patiënten met inoperabele NF1-geassocieerde plexiforme neurofibromen. De behandeling toonde een ORR van 41% bij volwassenen en 52% bij pediatrische patiënten, met aanhoudende verbeteringen in pijn en kwaliteit van leven. Mirdametinib heeft een beheersbaar veiligheidsprofiel en heeft de status van weesgeneesmiddel ontvangen van zowel de FDA als de Europese Commissie.



Read more at GlobeNewswire: SpringWorks Therapeutics krijgt positief advies van de CHMP